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盘点那些评价干预措施效果的指标们:RR,RRR,

1月5日 听雨眠投稿
  假设某研究拟探讨A药对于室性心律失常的治疗效果,试验结果为服用A药的患者10死亡,对照组20死亡。那么RR(RelativeRisk,相对危险度)是?很简单:RR10200。5。
  不了解RR是什么?详看这两篇文章:“看了这篇文章,总算彻底搞明白了RR值!”和“看了文中这么多例子,还怕分不清OR和RR?”。
  一、RR能说明什么?
  假设另一项拟探讨B药对于急性心肌梗死的治疗效果,试验结果为服用B药的患者40死亡,对照组80死亡。RR40800。5。(表1)
  表1。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
  对于A药和B药,两个试验的RR都是0。5。我们可以说“A药可以使室性心律失常患者的死亡率下降50;B药也可以使急性心肌梗死患者的死亡率下降50”。
  上面的描述中,我们实际上使用了相对危险度降低(RelativeRiskReduction,RRR)的概念。(表2)
  RRR(对照组事件发生率试验组事件发生率)100对照组事件发生率
  表2。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验
  那么,“A药可以使患者的死亡率下降50;B药也可以使患者的死亡率下降50”,是不是说明两种药物对相应疾病的治疗效果是一样的呢?
  先不着急回答这个问题,我们先往下看。
  二、RR和RRR不能说明什么?
  对于室性心律失常,有10的患者,无论是否服用A药都无法避免死亡的结局;也有80的患者,无论是否服用A药,最终也会存活下来。因此,这两部分患者并没有受到A药的积极影响,治疗无法帮助他们。然而,对于中间10的患者来说,A药是“救命药”(图1)。同样,对于急性心肌梗死,B药是中间40患者的“救命药”(图2)。
  图1。A药治疗室性心律失常的试验结果
  图2。B药治疗急性心肌梗死的试验结果
  尽管两个试验的RR都等于0。5,但A药可以让10的患者免于死亡,B药可以让40的患者免于死亡。由此看来,B药好像更有应用价值。
  那么,问题出在哪里?
  我们先来回顾这两个研究中,RR是如何计算的:
  RR试验组死亡率对照组死亡率
  RR说明的是暴露(药物)与结局(死亡)的关联强度及方向。关联强度是指试验组研究对象的死亡率是对照组研究对象的“多少倍”,RR值越偏离1,说明“倍数”越大;而方向,是指正关联(RR1)还是负关联(RR1)。比如这里的RR0。5,代表药物和心脏病患者死亡之间存在负向的关联,A药和B药均可以将死亡率降低到原来的0。5倍(即下降50)。但RR和RRR不能说明的是,相比于对照组,药物降低试验组研究对象死亡率的绝对值是多少,即可以让多少比例的患者免于死亡。
  这里,需要用到另一个指标:绝对危险度降低(AbsoluteRiskReduction,ARR)。
  三、什么是ARR?
  ARR对照组死亡率试验组死亡率。当然实际情况下,计算ARR时不一定是死亡率,还可以是发病率、生存率等。这里A药的ARR10,说明“A药可以让10的患者免于死亡”;B药的ARR40,说明“B药可以让40的患者免于死亡”。(表3)
  表3。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
  然而,我们往往并不清楚哪些患者最终可以从治疗中获益,而哪些又是无效的。我们不知道使用A药后,能免于死亡的“10”的患者是哪些,也不知道使用B药后,能免于死亡的“40”的患者是哪些。
  因此,我们需要考虑的是,要想让1例室性心律失常的患者免于死亡,至少要有几例患者接受A药治疗呢?
  答案是11010例。也就是说,平均有10例室性心律失常的患者接受A药治疗,会有1例免于死亡。相比来看,平均有2。5例急性心肌梗死的患者接受B药治疗,才会有1例免于死亡。这里提到了另一个指标:需治疗人数(NumberNeededtoTreat,NNT)。
  四、什么是NNT?
  NNT1ARR。NNT是指在评价治疗或预防疾病措施的研究中,用某种方法(药物、疫苗等)处理某人群(疾病、健康人群等)时,获得1例有利结局或者防止1例不良结局时,所需要的人数。(表4)
  表4。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
  RR对于疾病的病因学意义较大,ARR对疾病的预防的意义较大,而NNT可以直接告诉我们,一项干预措施可以让1个人获益时,未获益的有多少人。
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  假设某研究拟探讨A药对于室性心律失常的治疗效果,试验结果为服用A药的患者10死亡,对照组20死亡。那么RR(RelativeRisk,相对危险度)是?很简单:RR10200。5。
  不了解RR是什么?详看这两篇文章:“看了这篇文章,总算彻底搞明白了RR值!”和“看了文中这么多例子,还怕分不清OR和RR?”。
  一、RR能说明什么?
  假设另一项拟探讨B药对于急性心肌梗死的治疗效果,试验结果为服用B药的患者40死亡,对照组80死亡。RR40800。5。(表1)
  表1。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
  对于A药和B药,两个试验的RR都是0。5。我们可以说“A药可以使室性心律失常患者的死亡率下降50;B药也可以使急性心肌梗死患者的死亡率下降50”。
  上面的描述中,我们实际上使用了相对危险度降低(RelativeRiskReduction,RRR)的概念。(表2)
  RRR(对照组事件发生率试验组事件发生率)100对照组事件发生率
  表2。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验
  那么,“A药可以使患者的死亡率下降50;B药也可以使患者的死亡率下降50”,是不是说明两种药物对相应疾病的治疗效果是一样的呢?
  先不着急回答这个问题,我们先往下看。
  二、RR和RRR不能说明什么?
  对于室性心律失常,有10的患者,无论是否服用A药都无法避免死亡的结局;也有80的患者,无论是否服用A药,最终也会存活下来。因此,这两部分患者并没有受到A药的积极影响,治疗无法帮助他们。然而,对于中间10的患者来说,A药是“救命药”(图1)。同样,对于急性心肌梗死,B药是中间40患者的“救命药”(图2)。
  图1。A药治疗室性心律失常的试验结果
  图2。B药治疗急性心肌梗死的试验结果
  尽管两个试验的RR都等于0。5,但A药可以让10的患者免于死亡,B药可以让40的患者免于死亡。由此看来,B药好像更有应用价值。
  那么,问题出在哪里?
  我们先来回顾这两个研究中,RR是如何计算的:
  RR试验组死亡率对照组死亡率
  RR说明的是暴露(药物)与结局(死亡)的关联强度及方向。关联强度是指试验组研究对象的死亡率是对照组研究对象的“多少倍”,RR值越偏离1,说明“倍数”越大;而方向,是指正关联(RR1)还是负关联(RR1)。比如这里的RR0。5,代表药物和心脏病患者死亡之间存在负向的关联,A药和B药均可以将死亡率降低到原来的0。5倍(即下降50)。但RR和RRR不能说明的是,相比于对照组,药物降低试验组研究对象死亡率的绝对值是多少,即可以让多少比例的患者免于死亡。
  这里,需要用到另一个指标:绝对危险度降低(AbsoluteRiskReduction,ARR)。
  三、什么是ARR?
  ARR对照组死亡率试验组死亡率。当然实际情况下,计算ARR时不一定是死亡率,还可以是发病率、生存率等。这里A药的ARR10,说明“A药可以让10的患者免于死亡”;B药的ARR40,说明“B药可以让40的患者免于死亡”。(表3)
  表3。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
  然而,我们往往并不清楚哪些患者最终可以从治疗中获益,而哪些又是无效的。我们不知道使用A药后,能免于死亡的“10”的患者是哪些,也不知道使用B药后,能免于死亡的“40”的患者是哪些。
  因此,我们需要考虑的是,要想让1例室性心律失常的患者免于死亡,至少要有几例患者接受A药治疗呢?
  答案是11010例。也就是说,平均有10例室性心律失常的患者接受A药治疗,会有1例免于死亡。相比来看,平均有2。5例急性心肌梗死的患者接受B药治疗,才会有1例免于死亡。这里提到了另一个指标:需治疗人数(NumberNeededtoTreat,NNT)。
  四、什么是NNT?
  NNT1ARR。NNT是指在评价治疗或预防疾病措施的研究中,用某种方法(药物、疫苗等)处理某人群(疾病、健康人群等)时,获得1例有利结局或者防止1例不良结局时,所需要的人数。(表4)
  表4。两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果
  RR对于疾病的病因学意义较大,ARR对疾病的预防的意义较大,而NNT可以直接告诉我们,一项干预措施可以让1个人获益时,未获益的有多少人。
  更多阅读
  1。SPSS详细教程:相对危险度(RR)的计算
  2。详细说说主要结局和次要结局指标
  3。SPSS教程:分层卡方检验(各层的OR值如何计算?咋报告结果?)
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