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ATTR心肌病患者新希望!在研药物Acoramidis三期积极结果出炉

甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTR)心肌病是由一种名为甲状腺素运载蛋白(TTR)的蛋白质的毒性积累引起的,这种蛋白质会腐蚀心脏组织。从历史上看,这种疾病很难有效检测和治疗,导致患者预后不佳。Acoramidis是一种由BridgeBio制药公司研发的在研下一代口服小分子TTR稳定剂。

近日,该公司公布了3期研究数据,结果显示,更多患有ATTR心肌病并接受acoramidis而不是安慰剂治疗的受试者在两年半后仍然存活并出院。其积极的研究结果令人鼓舞,为ATTR心肌病患者带来了新希望。

该3期研究名为ATTRibute-CM,旨在研究Acoramidis在ATTR心肌病患者中的疗效和安全性。研究纳入了632例有症状的遗传性或野生型ATTR心肌病,并且有NYHA I级、II级或III级心力衰竭(HF)的患者。

主要终点是各种因素的组合,包括全因死亡率、心血管相关住院频率、NT-proBNP自起始变化、然后6分钟步行距离自起始变化。

在这一终点上具有显著改善,Acoramidis的表现是安慰剂的1.8倍,也就是所谓的“获胜比”(Win Ratio)。此外,与对照组相比,服用该药物的患者在治疗阶段的死亡可能性降低了25%。结果还显示,心血管相关住院频率的相对风险降低了50%,具有高度统计学意义。在所有采用的分析方法中都可以看到风险降低的影响和显著程度。

该公司在30个月时一致观察到在发病率、生活质量和功能等其他测量指标上具有统计学显著的治疗益处:N末端脑钠肽前体(NT-proBNP)相对于起始的变化;堪萨斯城心肌病调查问卷相对于起始的变化;6分钟步行距离内相对起始的变化。

没有发现潜在临床问题的安全信号。

BridgeBio表示,更详细的研究结果将在下个月的医学会议上公布。

这一结果与2021年底的先前结果相比出现了重大转变,当时acoramidis在12个月时的6分钟步行测试中表现比安慰剂差。数据集的唯一缺点是药物本身未能改善全因死亡率,但本试验的设计目的并非为获胜比的每个组成部分提供结论性结果。

BridgeBio计划在今年年底前向FDA提交acoramidis的新药申请,并于2024年在欧洲提交新药申请。如果获得批准,acoramidis可能代表ATTR心肌病治疗的重大进步,并为患有这种危及生命的心脏病的患者提供新的治疗选择。

目前,辉瑞公司的Vyndaqel/Vyndamax(tafamidis)仍是FDA唯一批准的ATTR心肌病治疗方法,尽管已有几种药物可用于治疗另一种称为ATTR多发性神经病的疾病,包括Alnylam的Ambattur(vutrisiran)和Onpattro(patisiran),以及Ionis的Tegsedi(inotersen)。

与Vyndamax一样,acoramidis旨在阻止与疾病相关的关键蛋白TTR错误折叠。在临床前测试中,它显示比Vyndamax更有效。

值得一提的是,Alnylam还在开发用于ATTR心肌病的Onpattro,并已向FDA申请批准该适应症,预计将于10月份做出决定。与此同时,BridgeBio也正在进行acoramidis治疗ATTR多发性神经病的后期试验。

参考来源:‘BridgeBio announces consistently positive results from Phase 3 ATTRibute-CM study of acoramidis for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM)’,新闻发布。BridgeBio Pharma, Inc.;2023年7月17日发布。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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