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陈根:产前干细胞治疗,脊柱裂也可以修复?

文/陈根

       先天性出生缺陷是导致婴儿死亡的最常见原因之一,如果尽早采取措施,尽早进行治疗就有希望将疾病的影响降到最低,甚至消除疾病的发生。

       许多先天性遗传疾病如Fanconi’s贫血、地中海贫血、血友病、免疫系统缺陷等在怀孕期间就有症状显示,产前诊断可以在怀孕10-12周检测出。如果不能采取措施,疾病会继续加重,损伤胎儿的发育。而最好的办法,就是在产前就遏制住这种先天性缺陷的发展,这也是产前干细胞治疗的优势所在。

       近日,在一项世界首创的临床试验中,三名婴儿在接受了干细胞治疗脊柱裂后出生。其中,脊柱裂是一种出生缺陷——脊柱无法得到正常发育,而这可能导致下肢无力或瘫痪、认知问题及泌尿和肠道功能障碍。对于此,加州大学戴维斯分校健康中心展开了细胞疗法子宫内修复脊柱裂(CuRe)的试验。

       参加试验的患者在怀孕中期接受手术,研究人员将含有间质干细胞的贴片小心地贴在子宫内的胎儿脊柱受影响区域。以前对患有脊柱裂的绵羊和狗的研究表明,该技术可以防止瘫痪并帮助这些年轻的动物在行走时没有明显的残疾。

       到目前为止,在最终将参加CuRe试验的35名婴儿中,已有三名婴儿出生。第一个婴儿在2021年7月妊娠25.5周时接受了治疗并在9月出生。如果不进行治疗,预计该婴儿出生后会出现腿部瘫痪——然而,医护人员在其出生后看到了其马上就会踢腿和扭动脚趾。

       这样的做法显示出极具潜力的前景,目前,产前干细胞治疗还在展现出其独特的优势。如果医生能够在新生儿遭受严重伤害之前的关键时刻,将功能失常的基因或细胞作为治疗目标,那么在婴儿出生之前,就有可能治愈以前无法治愈的疾病。这将让十月怀胎,一朝分娩的喜悦里更多一份健康的安心。

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