据Incyte公司8月26日新闻稿宣布，美国食品和药物管理局(简称FDA)已批准Pemazyre(通用名：pemigatinib，中文名：佩米替尼)，用于治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓样/淋巴肿瘤的成人。
关于FGFR1重排
伴有FGFR1重排的髓样/淋巴肿瘤是一种罕见的侵袭性血癌，患者可能出现骨髓受累并伴有慢性髓系恶性肿瘤，如骨髓增生性肿瘤[MPN]、骨髓增生异常综合征/MPN；或急变期恶性肿瘤，如B或T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤、急性髓细胞白血病或混合表型急性白血病。
骨髓受累可能伴有或不伴有髓外疾病；一些患者可能仅出现髓外疾病。具有FGFR1重排的髓样/淋巴肿瘤是由涉及FGFR1基因的染色体易位引起的，各种伙伴基因导致FGFR1受体酪氨酸激酶的组成型激活，影响细胞分化、增殖和存活。
这些都是复杂的血液恶性肿瘤，目前的治疗选择有限。患者可能会经常复发，因为现有的一线疗法有时无法诱导持久的临床和细胞遗传学应答。
关于FGFR抑制剂
FGFR，即成纤维细胞生长因子受体，FGFR1是FGFR蛋白之一。佩米替尼是一种选择性FGFR抑制剂，可靶向并抑制FGFR1。这是首个靶向治疗FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤的药物。
此前，该药物在2020年获得FDA加速批准，用于治疗既往接受过FGFR2融合或其他重排治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。目前，佩米替尼是唯一具有多种适应症的FGFR抑制剂。
佩米替尼用于FGFR1重排的髓样/淋巴样肿瘤的疗效及安全性
该批准基于非盲、多中心2期FIGHT-203研究(NCT03011372)的数据，该研究评估了选择性FGFR抑制剂佩米替尼对28名FGFR1重排的复发或难治性髓样/淋巴肿瘤患者的疗效和安全性。
患者在21天的周期中每天口服一次13.5mg，以连续方案或间歇方案给药。给予佩米替尼直至疾病进展或出现不可接受的毒性或直到患者能够接受异基因造血干细胞移植。
在18例骨髓慢性期伴有或不伴有髓外疾病的患者中，结果显示完全缓解率为78%(n=14;95%CI,52-94)，中位缓解时间为104天（范围：44至435天）。未完成的完全缓解的中位持续时间(范围：1+至988+天)。
在伴有或不伴有髓外疾病的4名骨髓急变期患者中，2名患者达到完全缓解（持续时间：1+和94天）。在仅患有髓外疾病的3名患者中，1名患者达到完全缓解（持续时间：64天以上）。
所有患者的完全细胞遗传学应答率为79%(n=22/28；95%CI，59-92)。
报告的最常见不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、视网膜色素上皮脱离,肢体疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。
“在FIGHT-203研究接受佩米替尼治疗的FGFR1重排的复发性或难治性髓样/淋巴肿瘤患者中，慢性期疾病患者的高完全应答率和完全细胞遗传学应答率以及原始期疾病患者的高完全细胞遗传学应答率具有临床意义，尤其是考虑到现有一线治疗缺乏这些特异性应答，”FIGHT-203研究的首席研究员SrdanVerstovsek博士说。
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参考来源：‘Incyte Announces FDA Approval of Pemazyre® (pemigatinib) as the First and Only Targeted Treatment for Myeloid/Lymphoid Neoplasms (MLNs) with FGFR1 Rearrangement’，新闻稿。Incyte；美国东部时间2022年8月26日发布。