子宫内膜异位症是一种在子宫腔外发现类似子宫内膜的组织的疾病，通常会导致严重疼痛。对于子宫内膜异位症相关疼痛，目前的治疗方案包括处方药和非处方药、联合口服避孕药、孕激素、达那唑、GnRH激动剂和拮抗剂以及手术干预。
但部分患者依靠当前方案仍未能控制疼痛症状。Myfembree的新适应症为女性和医生提供了一种新的有意义的治疗选择。研究显示，其可减少月经疼痛和非月经盆腔疼痛，且在一年的治疗中平均骨矿物质密度自起始下降小于1%。
FDA批准扩大Myfembree适应症
据Myovant和辉瑞公司于8月5日联合宣布，美国食品和药物管理局(FDA)扩大了对Myfembree（relugolix 40mg/estradiol 1mg/norethindrone acetate 0.5mg，Relugolix复方片）的批准范围，作为一种每日一次的单药疗法，疗程长达24个月，用于治疗绝经前妇女与子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛。此前，其已被批准用于绝经前妇女与子宫肌瘤相关的重度月经出血。
Myfembree是relugolix、雌二醇和醋酸炔诺酮的组合。Relugolix可降低卵巢产生的雌激素和其他激素；雌二醇可降低骨质流失的风险；醋酸炔诺酮是一种合成孕激素，是有子宫的妇女服用雌激素所必需的。
批准基于3期SPIRIT计划的数据
批准是基于3期SPIRIT计划的数据，包括24周、双盲、安慰剂对照的SPIRIT 1(NCT03204318)和SPIRIT 2(NCT03204331)研究，以及前28周的非盲扩展研究(NCT03654274)。SPIRIT 1和2试验评估了Myfembree在1200多名子宫内膜异位症相关疼痛妇女中的疗效和安全性。
患者以1:1:1的比例随机分配接受relugolix 40mg每日一次加雌二醇1mg和炔诺酮0.5mg（相当于Myfembree 1片）治疗24周，relugolix 40mg每日一次单药治疗12周，然后Myfembree再治疗12周，或安慰剂24周。主要结果指标是在第24周或治疗结束时符合痛经和非月经盆腔疼痛应答者标准的患者百分比。
两项研究的结果表明，与安慰剂相比，接受relugolix联合治疗的患者中有更大比例的痛经有临床意义的减少（SPIRIT 1：74.5% vs 26.9%；SPIRIT 2：75.1% vs 30.5%；P<0.0001）和非经期盆腔疼痛（SPIRIT 1：58.5% vs 39.6%；SPIRIT 2：65.9% vs 42.5%；P<0.0001）。这两项研究还达到了关键的次要终点，包括性交困难的减少和子宫内膜异位症健康状况-30疼痛评分的改善。
SPIRIT扩展研究在完成SPIRIT 1或2研究的合格女性中评估了relugolix联合治疗超过52周的长期疗效和安全性。研究结果显示，使用Myfembree治疗可显着减少痛经和非经期盆腔疼痛，且1年时与起始相比平均骨矿物质密度损失小于1%。
“SPIRIT研究的数据显示，relugolix联合治疗对子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛具有临床益处，以及它如何影响患者，”SPIRIT项目指导委员会主席Linda Giudice医学博士说。“这种新批准的用于子宫内膜异位症患者的选择提供了方便，每天服用一片药片，骨矿物质密度的平均变化<1%，在治疗12个月时似乎没有恶化；但是，建议进行监测。”
参考来源：‘Myovant Sciences and Pfizer Receive U.S. FDA Approval of MYFEMBREE®, a Once-Daily Treatment for the Management of Moderate to Severe Pain Associated With Endometriosis’，新闻稿。Myovant Sciences；2022年8月5日发布。
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