4DMolecularTherapeutics是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。 本轮融资由Viking全球领投,跟投方包括ArrowMarkPartners、JanusHenderson投资、辉瑞风投、Biotechnology价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方ArrowMarkPartners的投资主管TonyYao加入了公司董事会。 4DMolecularTherapeutics表示,这笔资金将用于推进其研发平台和下一代AAV基因疗法的研发管线。 该公司的研发重点是AAV基因治疗产品。这是该公司首创并自主研发的技术利用AAV载体将基因输送到身体中的任何细胞和器官,以消除疾病。AAV可以找到一条最佳基因输送路径,还能抵抗原有的抗体,在低剂量的状态中解决病痛。在这项技术上,该公司正处于全球领先的地位。 AAV技术图解(图片来自官网) 目前,这些AAV基因治疗产品主要适用于严重遗传性疾病。预计2019年,该公司的一项治疗遗传性视网膜疾病的药物就将进入临床试验。 基因疗法是治疗严重遗传性疾病的一种重要方式。我相信4DMolecularTherapeutics的治疗平台将提供具有显著临床优势的基因疗法。David和他的团队在病毒载体技术和公司战略方面有着丰富的经验,ArrowMarkPartners的投资主管TonyYao表示。 DavidSchaffer是公司的核心技术骨干。他是加利福尼亚大学伯克利分校的化学工程师,具有15年的相关开发经验。与当前市场上的相关技术相比,AAV具有高效和靶向特定的优势,因而深得罗氏、辉瑞和UniQure等著名药企的的青睐。 来源:36氪